„Tai buvo vilties spindulėlis juodžiausioje tamsoje“, – sako E. Corr, kurios dukra Harrieta yra viena iš 10 000 žmonių Jungtinėje Karalystėje, sergančių šia liga.
Vis dėlto praėjus daugiau nei trejiems metams po to, kai buvo gautas leidimas pardavinėti šį vaistą, Anglijoje jis ir toliau yra nepasiekiamas. Lieka kankinantis laukimas, ką jau kalbėti apie širdį veriančią diagnozę.
Šiai genetinei ligai būdinga sutrikusi liaukų funkcija, dėl ko liaukų gaminamas sekretas pasidaro tirštas, klampus, jis gali užkimšti kasos, bronchų, žarnyno liaukas bei tulžies latakus. Dėl to kyla sunkumų kvėpuojant, užsikimšimas leidžia lengviau patekti bakterijoms. Šiandien gimę vaikai su šia įgimta liga gali tikėtis nugyventi daugiausia iki penktos dešimties vidurio.
Ilgą delsimą pristatyti preparatą rinkai nulėmė ginčas dėl vaisto kainos tarp „Vertex Pharmaceuticals Inc.“ ir šalies sveikatos apsaugos institucijų. Tad Corrų šeima neturėjo per daug iš ko rinktis: kaip ir kitos šeimos, ji ruošiasi palikti Angliją ir persikelti į Škotiją ar Airiją, pasiryžusi žūtbūt sulaukti būtino gydymo.
„Kaip ilgai galime laukti?“ – retoriškai klausia 38-erių metų E. Corr. Jeigu preparatas greitu metu nebus prieinamas, ji su savo vyru planuoja visam laikui persikelti į Edinburgą, per 160 kilometrų nuo savo namų Niukasle. „Labai liūdna, – sako ji. – Aš tiesiog noriu užtikrinti ateitį savo mažai mergaitei.“
Tai pasaulinio masto problema, kuri tampa vis aštresnė, sako Jorko universiteto sveikatos ekonomistas Karlas Claxtonas. „Yra didžiulis neatitikimas tarp to, kas išleidžiama į rinką, ir to, kiek yra finansiškai pajėgios sveikatos apsaugos sistemos, – sako jis. – Galiausiai sektorius bus priverstas keistis, kad prisitaikytų prie tokių realijų.“
Nacionalinis sveikatos ir klinikinės kompetencijos institutas, nepriklausoma organizacija, patarianti vyriausybei vaistų aprūpinimo klausimais, sako, kad „Vertex“ deda nepakankamai pastangų, kad įvyktų derybos. Grupė taip pat pareiškė, kad „Orkambi“ nauda nėra tokia didelė.
„Vertex“ tvirtina, kad Anglija neturi atitinkamos vaistų peržiūrėjimo-patikrinimo sistemos, kuri padėtų įvertinti šiuolaikinį retų ligų gydymą. Maža to, bendrovė tvirtina, kad vaistas, galintis pašalinti pagrindinę cistinės fibriozės priežastį, padeda pailginti gyvenimo trukmę ir sumažinti lankymąsi ligoninėse.
„Toks precizinis gydymas kaip mūsų duoda daug vilčių teikiančių rezultatų, bet kartu kelia ir naujų ekonominių iššūkių, – sako Rebecca Hunt, „Vertex“ Tarptautinio padalinio viceprezidentė. – Mes pripažįstame tuos suvaržymus, su kuriais viso pasaulio sveikatos apsaugos sistemos yra priverstos taikstytis ir dėl kurių kyla nepavydėtina būtinybė rinktis.“
Vaistų gamintoja pasiekė, kad „Orkambi“ būtų prieinamas dešimtyje šalių, ir pažadėjo rasti sprendimą ir Anglijoje. Škotijoje vaistas prieinamas su nuolaida, atsižvelgus atskirai į kiekvieną konkretų atvejį, per artimiausius metus jis gali tapti plačiau prieinamas, tikina bendrovė. Nors „Vertex“ pelnas pernai išaugo daugiau nei dvigubai ir pasiekė 1,06 mlrd. JAV dolerių, bendrovė tikina, kad jos vaistai yra beveik dviejų dešimtmečių darbo vaisius, jam sukurti išleisti milijardai dolerių.
Nors ankstesnis „Vertex“ vaistas, „Kalydeco“, šalyje yra prieinamas daugelį metų, jis padeda tik saujelei ligonių su specifinėmis genetinėmis mutacijomis. „Orkambi“ ir kitas naujas preparatas „Symkevi“, pristatytas rinkai 2018 metais, gelbsti daug didesniam ratui žmonių. Prognozuojama, kad minėtų trijų medikamentų pasauliniai pardavimai šiais metais sieks apie 3,5 mlrd. dolerių.
Abi pusės dar gali susitarti, bet kol kas iki susitarimo dar toli. Anglijos Nacionalinė sveikatos tarnyba (National Health Service) „Vertex“ pavadino „ekstremalia išsišokėle tiek dėl savo nustatytų kainų, tiek dėl savo taktikos“. Šalis pasiūlė apie 100 mln. svarų (130 mln. JAV dolerių) per metus už visus dabartinus ir būsimus „Vertex“ vaistus, – tai maždaug dvigubai tiek, kiek ji išleido „Kalydeco“ preparatui. Anglijai yra nepaprastai svarbu išspręsti šį ginčą. Čia šia liga sergantys ligoniai sudaro 12 proc. visų atitinkamų pacientų visame pasaulyje, daugiausia ji tarpsta tarp anglosaksų bei keltų tautų.
„Orkambi“ nėra prieinamas ir Šiaurės Airijoje, Jungtinės Karalystės dalyje. Tai paskatino Jen Banks, kurios dvejų metų sūnelis Lorcanas serga cistine fibrioze, persikelti į Airiją. Jos vyrui kasdien tenka leistis į ilgas keliones, važinėjant į darbą ir atgal, bet sutuoktinių pora nusprendė, kad toks nepatogumas tėra maža kaina už jųdviejų sūnaus sveikatą. „Turbūt visa tai atsilieps absoliučiai visiems mūsų gyvenimo aspektams, bet tą daryti verta, – sako 34-erių metų J. Banks, abiejų šalių pilietė. – Apima neviltis, kai susimąstai, kad jo būklė tik prastės. Be šių medikamentų mūsų gyvenimas su juo tikrai apkarstų.“
Mokytoja E. Corr, kuri ruošiasi išsikelti iš Niukaslo, nerimauja, ar jai pavyks susirasti darbo Škotijoje, rasti tinkamas švietimo įstaigas savo dukterims. Bet ji tikina neturinti kitos išeities: „Kaip mama ar tėvas, jūs padarysite bet ką, kad tik galėtumėte gauti šių vaistų.“