Hemofilija A, paveldima kraujo krešėjimo liga, kurią lydi savaiminiai kraujavimai, Lietuvoje serga apie 150 pacientų. Sergantieji šia liga neturi arba turi labai mažą kiekį kraujo krešėjimui būtino baltymo, vadinamo aštuntu faktoriumi (FVIII). Sergančio hemofilija A žmogaus kraujas kreša kur kas lėčiau arba visai nekreša, todėl sunkiais ligos atvejais savaime ar po nedidelės traumos prasideda nekontroliuojamas kraujavimas.
Keletą pastarųjų dešimtmečių pacientams buvo taikyta standartinė profilaktika, kai, dažniausiai kelis kartus per savaitę, suleidžiamas pakaitinis VIII faktorius. Tačiau diagnozavus ligą ir pradėjus jos gydymą, ilgainiui maždaug trečdaliui pacientų išsivysto pati sunkiausia komplikacija – FVIII inhibitoriai, tuomet įprastas gydymas nėra veiksmingas ir jį reikia keisti.
Prieš daugiau nei penkerius metus medicinos pasaulyje įvyko tikra revoliucija, kuri kardinaliai pakeitė hemofilijos A gydymo situaciją. Pacientams pradėta taikyti pakaitinė nefaktorių terapija, kai vaistai yra leidžiami po oda.
„Atsiradusi inovatyvi poodinė nefaktorių terapija iš esmės pakeitė tiek sergančių inhibitorine, tiek neinhinbitorine ligos forma pacientų priežiūrą ir sveikatos būklę. Šiandien šis gydymas plačiai taikomas visame pasaulyje. Lietuvoje jį gauna beveik penktadalis sergančiųjų sunkia hemofilijos forma. Vaikų, gydomų nefaktorių terapija, dalis yra žymiai didesnė ir atitinka Vakarų pasaulio tendencijas“, – sako gydytoja hematologė Sonata Šaulytė Trakymienė.
Naujausiose Pasaulinės Hemofilijos Federacijos (WFH) gydymo rekomendacijose pabrėžiama, kad nefaktorių terapija, kaip efektyviausia kraujavimų profilaktikos priemonė, turi būti paskirta pacientams su FVIII inhibitoriais, taip pat ji gali būti skiriama pacientams ir be FVIII inhibitorių.
Naujas požiūris į ligą
Didžiosios Britanijos hemofilijos gydymo centrų (UKHCDO) 2022 m. duomenų analizė parodė, kad, pakeitus kraujavimų profilaktikai naudotus FVIII faktoriaus medikamentus (taip pat ir prailginto veikimo) į nefaktorių terapiją, žymiai sumažėjo kraujavimų dažnis. Nemažai daliai pacientų pasiektas nulinio kraujavimo tikslas – jie visai nekraujavo.
Kartu su naujuoju gydymu, pasak S. Šaulytės Trakymienės, atsirado ir naujas požiūris, atnešęs naujus gydymo tikslus, apie kuriuos anksčiau niekas net nedrįso pagalvoti.
„Anksčiau mūsų tikslas buvo padėti pacientui išvengti kraujavimų. Tai neabejotinai yra vienas svarbiausių siekių, nes 80 proc. jų vyksta į sąnarius, praktiškai visi pacientai juos patiria. Bet atsiradus kitokiai, pakaitinei nefaktorių terapijai, kuri yra labai efektyvi, prasidėjo nauja hemofilijos era, ypač svarbi dviem aspektais. Pirmiausia, nepalyginamai palengvėjo gydymo našta, o tuo pačiu atsirado ir nauja siekiamybė – sumažinti kraujavimų skaičių iki nulio“, – pasakoja S. Šaulytė Trakymienė.
Apibendrinti keturių klinikinių tyrimų, kuriuose dalyvavo 401 sergantysis hemofilija A, rezultatai parodė labai įdomų ir svarbų nefaktorių terapijos ypatumą – kuo ilgiau ji skiriama, tuo geriau pavyksta apsaugoti nuo kraujavimų. Gydymo eigoje gerėja sąnarių (taip pat ir jau pažeistų) būklė, sumažėja arba visai išnyksta sąnarių skausmai.
Liga neturi stabdyti gyvenimo
Nors faktorių terapija yra efektyvi ir padėjo itin sumažinti kraujavimų skaičių, neretais atvejais ji sunkiai įgyvendinama. Pacientai visą savo gyvenimą turi leistis vaistus į veną 2–3 kartus per savaitę, o kartais ir kas antrą dieną.
Pasak S. Šaulytės Trakymienės, pakaitinė nefaktorių terapija, kuri leidžiama vieną kartą per savaitę po oda, iš esmės pakeitė ligos valdymą ir jį itin palengvino.
„Gyvename XXI amžiuje, kai visi norime patogumo, ne išimtis ir gydymas. Kadangi hemofilija A yra viso gyvenimo liga, lengvesnis gydymo režimas neretai tampa prioritetu. Būtent inovatyvi terapija, kuomet vaistais leidžiamas po oda vos kartą per savaitę, o vėliau injekcijos gali būti retinamos iki vienos per mėnesį, yra tai, kas sumažina gydymo naštą ir leidžia pasiekti pagrindinį tikslą – gyventi hemofilijos nevaržomą gyvenimą“, – tikina gyd. S. Šaulytė Trakymienė.
Visame pasaulyje pripažinta terapija
JAV ir Europos Sąjungoje 2018 m. užregistravus nefaktorių terapiją, gydytojai ją pradėjo aktyviai taikyti pacientams. Jau 2021 m. JAV, Australijoje, Didžiojoje Britanijoje ir kai kuriose kitose Vakarų Europos šalyse šis gydymas buvo skiriamas beveik 50 proc. sunkia (su ir be FVIII inhibitorių) hemofilija A sergančiųjų.
„Visame pasaulyje hemofilijos A profilaktinio gydymo pasirinkimo galimybės vis didėja, o poodinė nefaktorių terapija tapo labai sveikintinu vaikų, paauglių ir suaugusiųjų hemofiliją A gydančių gydytojų amunicijos papildymu. Dabar šis gydymas pasaulyje pasirenkamas labai dažnai, nes ilgalaikių klinikinių tyrimų duomenys ir reali patirtis patvirtina jo saugumą ir veiksmingumą“, – tikina gydytoja.
Australijos kraujavimų registro (ABDR) duomenimis šį gydymą gauna 76 proc. vaikų ir paauglių, sergančių sunkia hemofilijos A forma.
Neseniai vienos įtakingiausių ir visiškai nepriklausomų JAV sveikatos organizacijų – Klinikinės ir ekonominės apžvalgos instituto (ICER) – atliktame hemofilijos A vertinime padaryta išvada, kad poodinės terapijos klinikinė nauda ir sutaupytos lėšos yra panašios arba didesnės nei FVIII faktoriaus profilaktikos, taikomos sunkia hemofilija A sergantiems žmonėms, neturintiems FVIII faktoriaus inhibitorių. Nėra abejonių, kad šių vaistų skyrimo būdas yra patogus ne tik pacientui, bet ir jo artimiesiems.
Klinikiniai tyrimai parodė, kad kraujavimo prevencija naudojant poodinę nefaktorių terapiją yra ekonomiškai naudinga. Jos įvedimas į sveikatos priežiūros sistemas gali padėti sutaupyti lėšų.
Ekonomiškai išsivysčiusiose šalyse, kur užtikrinamas greitas pažangių gydymo būdų prieinamumas, šios terapijos taikymas sparčiai auga. Daugelio Vakarų pasaulio hemofilijos ekspertų nuomone tai lemia poodinės nefaktorių terapijos patogumas, saugumas, efektyvi ir stabili apsauga nuo kraujavimų. Sergantieji hemofilija A gali gyventi normalų, ligos nevaržomą, fiziškai ir socialiai aktyvų gyvenimą.