Prancūzijos firma „GenSight Biologics“ publikavo rezultatus, rodančius, kad pirmasis jų gydytas pacientas laboratoriniuose testuose gali atpažinti įvairius objektus. „Džiugu regėti pirmąją publikaciją apie žmonių optogenetiką,“ – sako vienas iš optogenetikos išradėjų Edas Boydenas iš Masačusetso technologijos instituto Bostone.
Optogenetika tapo plačiai naudojamu laboratoriniu įrankiu, nes ja galima preciziškai kontroliuoti smegenų ląsteles, kad jos sureaguotų į šviesą. Naudojant šią technologiją su gyvūnais, padaryta daug atradimų apie smegenis – bet manoma, kad žmonių smegenų sutrikimų gydymo potencialas ribotas, nes norint apšviesti smegenis kaukolės viduje, reikia implantuoti šviesolaidžio kabelį.
Tačiau kelios mokslininkų grupės bando išvystyti optogenetinį aklumo gydymą, nes nervų ląsteles akyje veikia šviesa iš išorės. Viena iš ligų, į kurias taikomasi – pigmentinis retinitas, paveldima liga, laipsniškai naikinanti akies dugne esantį tinklainės audinį ir šviesai jautrios ląstelės žūva.
Taikant „GenSight“ terapiją, į nervų ląsteles, esančias po šviesai jautriu sluoksniu, suleidžiami genai, dėl kurių ląstelės sureaguoja, apšviestos gintarine šviesa. Kad galėtų matyti, pacientai turi nešioti akinius su kameromis ir procesoriais, paverčiančiais įprastą šviesą į gintaro spalvos bangų ilgį, ir sustiprina signalą, kad jį galėtų pajusti pakeistos ląstelės.
Pirmuoju žmogumi, kuriam buvo panaudotas toks gydymas, 58 metų vyras iš Bretanės Prancūzijoje, po maždaug metų galėjo matyti juodas ir baltas pėsčiųjų perėjos juostas.
Nuo tada jis pradėjo atskirti tokius objektus kaip telefonas, baldai ar koridoriaus durys. Laboratoriniuose testuose jam pavyko suskaičiuoti ir lokalizuoti prieš jį esančius objektus – bet veidų atpažinti negali.
Ilgainiui vyri rega gali pagerėti, nes užtrunka, kol smegenys išmoksta apdoroti neįprastus iš akių gaunamus signalus, sako José-Alainas Sahelis iš Regos instituto Paryžiuje, bendradarbiaujantis su „GenSight“ komanda. „Dabar tikriausiai vyksta tinklainės ir smegenų jungčių permodeliavimas,“ – sako jis. Nešiotojui treniruojantis, akinius irgi reikia pareguliuoti, tačiau tai atlikti sutrukdė COVID-19 pandemija.
Dviems žmonėms JK irgi pritaikyta tokia pati genų terapija, bet jie nebuvo treniruojami, tad jų rega dar nepagerėjo. Keturi žmonės neseniai gavo didesnes dozes, ir komanda tikisi, kad tai duos daugiau naudos, sako J. A. Sahelis.
Dabartinės formos gydymas pakankami geros regos, kad būtų galima skaityti ar atpažinti veidus, sugrąžinti negali, sako komandos narys Botondas Roska iš Molekulinės ir klinikinės oftalmologijos instituto Bazelyje, Šveicarijoje: „Tam reikia labai aukštos raiškos.“
JAV firma „Bionic Sight“, kovo mėnesį pranešė, kad keturi žmonės, kurie buvo akli ar silpnaregiai, po šio optogenetinio gydymo suvokia šviesą ir priešais esančių objektų judėjimą, bet kol kas dar nepublikavo mokslinio straipsnio.
„Bionic Sight gydyme naudojamą kitą geną, nei „GenSight“, bet akinių jiems taip pat reikia. Pranešime žiniasklaidai, „Bionic Sight sakė, kad dviejų žmonių, gavusių didesnę genų terapijos dozę, jautrumas šviesai sustiprėjo labiau, nei kitų dviejų.
Net maži regos pagerėjimai gali turėti didelę įtaką beveik aklam žmogui, pažymi Michelis Michaelidesas iš Londono universiteto koledžo, kuriantis kitokią genų terapiją gydyti aklumą.
Bet terapiją taikant žmonėms, kurių tinklainė stipriai pažeista, kaip yra šiuo atveju, visiškai atstatyti regėjimą gali būti sunku, priduria jis: „Ši sritis pilna gigantiškų iššūkių – bet tai yra šviesos žiburėlis.“
Clare Wilson
www.newscientist.com
Žurnalo nuoroda:Nature Medicine, DOI: 10.1038/s41591-021-01351-4