Visiems jiems diagnozuota liga, kuri Lietuvoje negydoma, nes nėra vaistų. Todėl vaikai lieka prikaustyti prie lovos ir neretai nuo komplikacijų miršta.
Tačiau Amerikoje registruoti nauji vaistai gali tapti šių mažųjų ligonių viltimi. Tik atsiranda piniginė kliūtis – metams vienam vaikui jie kainuoja apie 700 tūkst. eurų.
Tiesa, kompanija vaistus galbūt duotų nemokamai, bet Lietuva iki šiol nesugeba suskaičiuoti, kiek tokių pacientų turi.
Turėjo bėgioti, o dar nežengė net pirmųjų žingsnių
Nepaprastai linksma beveik 3 metų Kornelija tvirtai stovi tik atsiremdama į stalą, o dar patogiau jaučiasi, kai stotis visai nereikia ir tikslą dažnai pasiekia ropodama ant žemės.
„Pradėjome įtarti, kad kažkas yra negerai metų trijų, kai jau vaikas turėjo praktiškai bėgioti, o pirmų žingsnių taip ir nepadarė“, – LNK žinioms sakė vilnietė Agnieška Marcinkevič.
Kornelijai – spinalinė raumenų atrofija. Tai labai reta liga, kai sparčiai silpsta raumenys. Ja Lietuvoje serga 9 vaikai – bent jau apie tiek žinoma, nes oficialaus registro iki šiol niekas nesiėmė sukurti.
„Šiek tiek, aišku, blogėja jau. Anksčiau ėjo už rankyčių įsikibusi, dabar turime prilaikyti, juda pasiremdama, ropoja, pati niekada neatsistojo“, – pasakojo A. Marcinkevič.
Net atsisėsti pats negali
Kaune gyvenančių Petrauskų sūnų ta pati liga kamuoja jau ilgiau kaip 6 metus – kojos jau visai nebeišlaiko. Vaikas susirgo, kai jam buvo vos 1,5 metų.
„Po truputį silpsta. Kol buvo 1,5 metų, tai dar bandė ir pastovėti, paskui, aišku, nustojo. Nepradėjo vaikščioti niekada. Dabar atsisėsti pats negali. Apie vaikščiojimą ar stojimą jokios kalbos nėra“, – savo sūnaus istorija dalijosi kaunietė Daiva Petrauskienė.
Tokio likimo vaikams net geriausi medikai niekuo padėti negali – gydymo Lietuvoje nėra.
Prognozavo, kad gyvens pusmetį, tačiau dabar berniukui jau 2-eji
„Ką gydytojai galėjo daryti, tai stengtis kaip geriau apsaugoti pacientus nuo gresiančių komplikacijų, kurios dažnai siejasi su nejudrumu, blogu kvėpavimu, užspringimu. Jie dažnai žūsta, ypač mažyliai, nuo plaučių ligų. Vėliau jiems vystosi deformacijos dėl prastos kaulų struktūros“, – pasakojo Kauno klinikų retų ir nediagnozuotų ligų koordinacinio centro vadovė Milda Endzinienė.
LNK žiniose taip pat buvo parodytas ir 5 savaičių amžiaus Kameronas – mažylis, gimęs Amerikoje, sergantis ta pačia liga. Medikai prognozavo, kad jis išgyvens pusmetį ar metus, berniukas neišlaikė net kaklo. Tačiau būdamas 2-iejų vaikas ne tik gyvas, bet ir stovi ant savų kojų.
Tėvai pradėjo filmuoti berniuką nuo pirmos dienos, kai jis pradėjo vartoti naujai išrastus vaistus. Dabar JAV jie jau įregistruoti, bet Europoje – ne. Vaistai JAV parduodami už 700 tūkst. eurų pirmiems metams, antraisiais reikia mažiau dozių, todėl ciklas kainuoja perpus pigiau.
Pradėjo derybas dėl vaistų, bet trūksta konkretumo
Su kompanija derybas dėl vaistų jau pradėjo ir Lietuvos medikai ir pacientai. Egzistuoja vilties programa, kai susiderėjus su gamintojais jie vaistų iki užregistravimo Europoje galėtų duoti nemokamai, tačiau viena kliūčių ta, kad Lietuva iki šiol neturi oficialaus pacientų registro, tad neaišku, kiek vaistų reikėtų.
„Kai mes esame maža šalis su nežinomu pacientų skaičiumi, su neužtikrintais teisiniais dokumentais, tai tada yra sunku derėtis. Sunku kalbėti, nes neturime jokio konkretumo“, – LNK žinioms guodėsi asociacijos „Sraunija“ vadovė Kristina Antanavičienė.
Derybos toliau vyksta, neaišku lieka ir tai, ar šimtus tūkstančių eurų kainuojančius vaistus, jei šie bus įregistruoti Europoje, pacientams kompensuos.
„Šiandien pažadus labai sudėtinga yra dalinti, nes tie vaistai yra pakeliui dar į oficialią registraciją ir mes kalbame apie labai teorinius dalykus. Žinoma, kiekvienam vaikui, kuris serga reta liga, mes privalome užtikrinti gydymą ir tikrai stengsimės tą padaryti. Bet mechanizmų yra visokių – ir apie vilties liniją kalbėjome, ir apie specialaus centro steigimą, kur tie vaistai galėtų atkeliauti ne tik Lietuvai, bet ir per Lietuvą kitiems pacientams. Žiūrėsime visokius variantus“, – žadėjo sveikatos apsaugos ministras Aurelijus Veryga.
Sergančių vaikų tėvai sako, kad nesulaukę vaistų Lietuvoje, tačiau norėdami išsaugoti mažųjų gyvybes, bus priversti emigruoti.