Pranešime spaudai rašoma, kad Lietuvos mokslininkai, prieš pusantrų metų pradėję gaminti pirmąjį ir šiuo metu vienintelį šalyje pažangios terapijos vaistinį preparatą, skirtą vėžiui gydyti, teigia, kad biotechnologijos – tai sritis, kuria Lietuva turėtų didžiuotis. Nacionalinio vėžio instituto specialistai sutinka, kad norint įveikti vėžį, būtina taikyti individualizuotą gydymą.
Interviu
Pažangios terapijos vaistiniai preparatai (PTVP) – tai ląstelių, genų ar audinių inžinerijos produktai, skirti įvairioms ligoms, pavyzdžiui, vėžiui, diabetui, Alzheimerio ligai ir kt. gydyti. Europoje tokie pažangūs preparatai atsirado palyginti neseniai: prieš dešimt metų. Lietuvoje vienintelį pažangios terapijos vaistinį preparatą gaminančios biotechnologijų įmonės „Froceth“ direktorė Agnė Vaitkevičienė pažymi, kad tokie preparatai – tai pačios naujausios gydymo technologijos, prieinamos sunkiomis ligomis sergantiems pacientams.
- Agne, kuo šie pažangios terapijos vaistiniai preparatai skiriasi nuo įprastinių vaistų?
- Šių preparatų gamyboje naudojami paties paciento audiniai ir ląstelės, todėl jie negali būti gaminami masiniu būdu. Kiekvienas toks preparatas yra unikalus, nes kuriamas individualiai pacientui, atsižvelgiant į jo organizmo ypatybes.
Tai reikalauja daug žinių ir kruopštumo, nes kiekvieno iš mūsų ląstelės, paimtos tokio preparato gamybai, gali „elgtis“ visiškai skirtingai. Kadangi tokie preparatai gaminami pasitelkiant kitokias technologijas nei vaistai, jiems taikomi ir saviti reguliavimo mechanizmai, leidžiantys juos pasiūlyti pacientams kur kas anksčiau nei naujai sukurtus vaistus.
- Kokie yra Jūsų paminėti šių pažangių preparatų reguliavimo mechanizmai?
- Kol vaistai galiausiai užregistruojami ir atiduodami masinei gamybai, klinikiniai jų tyrimai gali užtrukti net 5-8 metus. Su pažangios terapijos vaistiniais preparatais yra šiek tiek kitaip. Jie nėra registruojami tokiu pačiu būdu kaip įprastiniai vaistai ir nėra gaminami masiškai. Per pastarąjį dešimtmetį Europoje yra registruoti tik 8 tokie preparatai. Kiekvieno žmogaus ląstelės yra individualios, todėl sunku nustatyti nuoseklią jų gamybos schemą. Europos medicinos agentūra tai supranta ir palaipsniui švelnina tokių preparatų registracijai keliamas sąlygas. Šiuo metu neregistruotus preparatus ligų gydymui naudoti leidžia vadinamoji „ligoninės išimtis“, kuri pasitelkiama ir Lietuvoje.
- Gal galite plačiau paaiškinti „ligoninės išimtį“? Kokiais atvejais ji gali būti taikoma?
- „Ligoninės išimtį“ galima taikyti tik tada, kai gydymo įstaiga turi patvirtintas gydymo metodikas, o Valstybinė vaistų kontrolės tarnyba išduoda leidimą preparato gamybai. Kol preparatas yra tobulinamas, pacientui nereikia laukti galutinės jo registracijos. Taip „ligoninės išimtis“ padeda mokslininkams ir medikams kartu kurti ir vystyti naujausias technologijas, ir pasiūlyti pacientams jiems taip reikalingą inovatyvų gydymą.
- Sakėte, kad tokių preparatų gamyba yra individuali, nes žmonių ląstelės irgi skirtingos. Ką turėjote omenyje?
- Pažangios terapijos vaistiniai preparatai dažniausiai skirti naikinti ligos priežastims, o ne gydyti jos pasekmėms. Jie naudojami audinių, ląstelių, pažeistų vienos ar kitos ligos, atstatymui. Pavyzdžiui, mūsų gaminamas vėžio imunoterapijai skirtas dendritinių ląstelių preparatas paciento organizme aktyvina imuninę sistemą, siekdamas atkurti jos gebėjimą kontroliuoti vėžio ląstelių veiklą organizme.
Šio preparato veiklioji medžiaga yra tinkamai paruoštos dendritinės ląstelės, kurias mes brandiname iš kiekvieno paciento kraujo individualiai išskirtų monocitų. Vienų pacientų monocitai būna stiprūs, iš jų lengvai subrandinamos dendritinės ląstelės, tačiau kitų pacientų atveju ląstelių brandinimas gerokai sudėtingesnis, nes kraujo ląsteles galų būti išvargintos vaistų. Tokiu atveju preparatą ruošiantis specialistas turi žinoti, kaip tokios ląstelės reaguoja į su jomis atliekamas modifikacijas ir kaip jas galima nukreipti tinkama linkme.
- Paminėjote vėžio imunoterapiją. Dažnas lietuvis yra susidaręs nuomonę, kad tai yra brangu. Ar tai tiesa?
- Taip tai tiesa. Ypač Vakarų Europos šalyse. Pavyzdžiui, Vokietijoje vėžio gydymo kursas dendritinių ląstelių preparatu kainuoja apie 25 tūkst. eurų. Tačiau mes lygiai tokį patį preparatą galime pasiūlyti keturis kartus pigiau – už 7 tūkst. eurų. Žinoma, tai irgi nėra maža suma, tačiau lietuviams ji vis tiek yra prieinamesnė. Be to, pacientams nebereikia vykti į užsienį ieškant naujausių vėžio gydymo technologijų, papildomai atsidėti pačių kelionių, pragyvenimo išlaidoms. Analogišką preparatą Čekijoje kūrę dabartiniai mūsų komandos nariai pamatė, kad tą patį galėtų daryti ir čia, Lietuvoje, bei tokiu būdu suteikti lietuviams palankesnes sąlygas juos įsigyti. Būtent taip ir pradėjome savo veiklą.
- Kodėl preparatų prieinamumas taip skiriasi?
- Pirmiausia reikia suprasti, kad tokių preparatų kūrimas reikalauja didelių investicijų. Būtina įvairių sričių aukštos kvalifikacijos specialistų ir mokslininkų komanda, pažangiausia įranga. Taip pat reikia atlikti tyrimus, patvirtinančius sukurto preparato saugumą ir tinkamumą gydymui. Vėliau privalai ir investuoti į preparato kokybės tyrimus. Atvežę preparatą į Lietuvą, mes viską kūrėme iš asmeninių lėšų. Nestatėme didžiulių gamyklų ar laboratorijų, o orientavomės į konkrečius pacientus siekdami, kad jiems reikalinga terapija būtų kiek įmanoma labiau prieinama visomis prasmėmis. Šiuo metu svarstome galimybę su keliomis Lietuvos ligoninėmis atlikti dendritinių ląstelių preparato klinikinius tyrimus ir taip daliai pacientų gydymą suteikti nemokamai.
- Ar Lietuvoje prieinamas kitoks inovatyvus gydymas be minėto pažangios terapijos vaistinio preparato?
- Pastaruosius kelerius metus kartu su partneriais iš Lietuvos, Austrijos, Estijos ir Čekijos vykdome intensyvius mokslinius tyrimus vėžio imunoterapijos srityje, dalyvaujame moksliniuose projektuose, bendradarbiaujame su Lietuvos ir užsienio biotechnologijų kompanijomis, mokslo įstaigomis.
Kitąmet planuojame papildyti gamybą nauju preparatu, skirtu vėžio imunoterapijai – citokinais indukuotomis ląstelėmis žudikėmis. Taip pat nuo kitų metų planuojame pradėti gaminti išsėtinės sklerozės gydymui skirtą preparatą, padedantį sustabdyti imuninės sistemos atsaką prieš nervus dengiantį izoliacijos sluoksnį – mieliną. Tik investuojant į mokslinius tyrimus, susijusius su naujų pažangios terapijos vaistinių preparatų kūrimu ir vystymu, galime neatsilikti nuo pasaulio ląstelių terapijos srityje ir Lietuvoje stiprinti biotechnologijų sritį.
Komentaras
Nacionalinio vėžio instituto Imunologijos laboratorijos vedėja, vyriausioji mokslo darbuotoja dr. Vita Pašukonienė:
Individualizuotas gydymas yra pritaikytas konkretaus paciento poreikiams. Net ir standartiniais vadinami vėžio gydymo būdai (chirurginis, spindulinis, chemoterapija bei biologinė terapija) yra skiriami atsižvelgiant į paciento būklę, ląstelinius bei molekulinius žymenis, jo ligos istoriją. Vis dėlto, tokiais atvejais gydytojai didelės pasirinkimo laisvės neturi.
Mokslo, ypač vėžio imunologijos, pasiekimai davė pradžią naujiems imunoterapiniams vėžio gydymo būdams. Pastaraisiais metai atskleidžiama vis daugiau vėžio ir imuninės sistemos sąveikos būdų, todėl atsiranda ir naujų galimybių slopinti vėžio įtaką imuninei sistemai, priverčiant ją kovoti su pakitusiomis organizmo ląstelėmis.
Dalies pacientų imuninė sistema tiesiog nemato vėžinių ląstelių. Tokiu atveju padėti gali dendritinių ląstelių vakcinos. Kitiems vėžys nuslopina jau aktyvintą imuninę sistemą arba netgi panaudoja ją tam, kad apsaugotų save nuo sunaikinimo. Tokiais atvejais problemą išspręsti gali imuninės patikros taškų slopikliai.
Tikrasis individualizuotas gydymas – tai detalūs kiekvieno paciento tyrimai, nustatantys „sugedusias vietas“ ir pasufleruojantys, kokie gydymo būdai būtų tinkamiausi. Nei Nacionaliniame vėžio institute, nei jokioje kitoje medicinos įstaigoje nerastumėte gydytojo, nesvajojančio apie galimybes pacientams pasiūlyti patį naujausią, moksliniais tyrimais pagrįstą individualizuotą gydymą.
Imunoterapija autologinėmis dendritinėmis ląstelėmis vėžio gydymui Lietuvoje gali būti ir yra taikoma. Tai visiškai individualizuotas, moksliniais tyrimas pagrįstas gydymas. Tokiu gydymu siekiama padėti imuninei sistemai pamatyti vėžį ir inicijuoti imunines reakcijas prieš jį. Tiesa, kaip ir viskas medicinoje, šis preparatas nėra universalus, ypač gydant jau išplitusią ligą. Tačiau vienas arba derinamas su kitais vėžio gydymo būdais dendritinių ląstelių preparatas tikrai gali padėti sergančiam žmogui.
Mūsų – mokslininkų ir klinicistų – uždavinys yra rasti tiksliausius diagnostinius metodus, kuriais įvertintume gydymo dendritinių ląstelių preparatais skyrimo tikslingumą konkrečiam pacientui, išmoktume kūrybiškai derinti juos su kitais gydymo būdais bei kurtume naujus inovatyvius pačių dendritinių ląstelių aktyvinimo laboratorinėmis sąlygomis metodus.