Po eilinio kraujo tyrimo nustatė mirtiną ligą: įtarimų sukėlė leukocitai

„Aišku, šokas buvo. Sukaustė baimė. Tačiau vėliau, pasišnekėjus su gydytojais, man buvo paaiškinta, kad mano atvejis gali būti gydomas, ligą prižiūrint ir kontroliuojant galima išgyventi ir 10, ir 20 metų. Panašu, kad kol kas laikausi puikiai“, - apie 2005 metais išgirstą diagnozę kalba 63-ejų Albinas Motiejūnas.

Vilniečiui nustatyta lėtinė limfoleukemija – dažniausiai pasitaikanti suaugusių žmonių leukemija Vakarų šalyse. Nors liga dažna, tačiau ankstyvose stadijose ligoniai dažniausiai neturi jokių skundų ir liga nustatoma tik atsitiktinai ar profilaktiškai atlikus kraujo tyrimus ir radus padidėjusį leukocitų bei limfocitų skaičių. Taip nutiko ir Albinui.

„Susirgau plaučių uždegimu, buvo silpna, todėl atliko kraujo tyrimus. Medikai, sulaukę rezultatų, įtarė kraujo ligą. Atlikę išsamesnius tyrimus nustatė, kad sergu kraujo vėžiu“, - mena pašnekovas.
Susitaikyti su diagnoze vilniečiui buvo lengviau nei ištverti agresyvų gydymą chemoterapija, kuris, jo teigimu, buvo visiškai neefektyvus.

„Nebuvo nepakeliama, tačiau esmė ta, kad ji man nelabai tiko – veikė tik ribotą laiką. Praeina du-trys mėnesiai po gydymo seanso ir visi simptomai atsinaujina. Chemoterapija man neveikė“, - įsitikinęs A. Motiejūnas.

Kartą skyriaus gydytoja užsiminė, kad yra vaistai, kurie galbūt veiktų geriau.

„Žinoma, ji informavo, kad jie dar nėra iki galo patvirtinti, su jais vykdomi klinikiniai tyrimai. Manęs tai negąsdino. Pasiskaičiau vaistų aprašymą. Jie ne mirtini, o su mano liga kovoja gerai“, - sakė vyriškis.

Tuo jis įsitikino ir praktiškai.

„Rezultatas jau pirmojo seanso buvo labai geras. Anksčiau, su chemoterapija, po kiekvieno seanso organizmas buvo labai nualintas, be perstojo sirgau plaučių uždegimu, kitomis infekcijomis, tad nuolatos teko gerti antibiotikus. Tada vėl blogai, įsivaizduokit – metus laiko gerti stiprius antibiotikus. Toks tarsi užburtas ratas.

Lapkričio mėnesį sukaks metai, kai vartoju tuos eksperimentinius vaistus. Savijauta daug geresnė, reguliariai daromi kraujo tyrimai taip pat rodo, kad liga valdoma. Svarbiausia man dabar saugotis infekcijos. Vasarą paprasčiau, bet žiemą tai reikia būti atsargiam“, - pripažino A. Motiejūnas.

Kai liga buvo diagnozuota, vilniečiui teko mesti visus darbus, jam buvo priskirtas invalidumas. Ir nors naujieji vaistai ligos neišgydo, tačiau dabar ji bent kontroliuojama.

„Mano ligos atveju svarbiausi yra leukocitai. Jie auga labai sparčiai. Normalus jų skaičius yra 4-9, tai pas mane būdavo 10-15 kartų daugiau. O šie vaistai reguliuoja kraujo formulę.

Juos reikės vartoti iki dviejų metų. Kas bus po to – dar nežinia. Žiūrėsim, kaip vystysis liga. Gal vaistai taip suveiks, kad leukocitai bus suvaldyti 2-3 metus po gydymo pabaigos. Gal tada vėl bus galima juos pavartoti. Vilčių yra“, - sako pašnekovas.

Gydytojas: klinikiniai tyrimai - svarbiausias medicinos pažangos faktorius.

Apie eksperimentinius vaistus, jų taikymą bei efektyvumą kalbamės su Santariškių klinikų gydytoju hematologu Valdu Pečeliūnu.

- Pirmiausiai, ar galite paaiškinti, kas Lietuvoje atlieka klinikinius tyrimus ir kokia jų tvarka? Ar teisinga tiriamus vaistus vadintis eksperimentiniais?

- Norėčiau pradėti nuo to, kad šiuolaikinė oficialioji medicina yra vadinama „įrodymais pagrįsta medicina“. Tai reiškia, kad skiriamų gydymo metodų ar vaistų saugumas ir veiksmingumas turi būti įrodytas. Klinikiniai tyrimai kaip tik ir yra atliekami siekiant gauti įrodymus apie vaisto saugumą ir efektyvumą. Klinikinių tyrimų tvarka yra labai griežta.

Tiriant potencialų vaistinį preparatą, pirmiausiai atliekami ikiklinikiniai tyrimai (tyrimai laboratorijose, tyrimai su gyvūnais), nustačius, kad preparatas galėtų būti naudojamas ligoms gydyti ir nepastebėjus žymių šalutinių poveikių, pradedami klinikiniai tyrimai - tyrimai su žmonėmis. Klinikiniai tyrimai pradedami tik gavus atsakingų valstybinių institucijų leidimus. Lietuvoje klinikinį tyrimą galima pradėti tik gavus Lietuvos bioetikos komiteto/Regioninio bioetikos komiteto, Valstybinės vaistų kontrolės tarnybos ir Valstybinės duomenų apsaugos inspekcijos sutikimus.

Priimant sprendimą dėl leidimo klinikinio tyrimo atlikimui šių institucijų komitetuose dalyvauja įvairių specialybių aukščiausia autoritetą turintys specialistai: gydytojai, teisininkai, teologai, farmakologai. Klinikiniai tyrimai atliekami pagal griežtas taisykles. Klinikiniai tyrimai pagal atlikimo tvarką skirstomi į fazes: I-os fazės tyrimų metu vertinamas preparato saugumas. Jei I-os fazės tyrimų metu nenustatoma sunkių šalutinių reiškinių ir preparato potenciali nauda viršija galimą žalą, leidžiama atlikti II ir fazės tyrimus kur jau vertinamas ir preparato efektyvumas, III-ios ir IV-os fazės tyrimų metu stengiamasi nustatyti patį efektyviausia ir saugiausią vaisto skyrimo būdą.

Paprastai atliekant I-os fazės tyrimą žinios apie tiriamąjį preparatą būna gana ribotos, todėl tiriamą vaistą visomis prasmėmis galime vadinti eksperimentiniu, kai tuo tarpu III-ios ir IV-os fazės tyrimai gali būti atliekami su gerai žinomu vaistu, pavyzdžiui siekiant išsiaiškinti efektyvesnį dozavimą.

Labai svarbu suprasti, kad ankstyvos fazės klinikiniai tyrimai paprastai atliekami dalyvaujant pacientams, kurie neturi efektyvaus standartinio gydymo metodo.

Lietuvoje klinikinius tyrimus gali vykdyti sveikatos priežiūros įstaigos akredituotos veiklai, kuri bus vykdoma klinikinio tyrimo metu. Didžioji dalis klinikinių tyrimų atliekama universitetų ligoninėse.

- Kaip šiems tyrimams parenkami pacientai?

- Kai sveikatos priežiūros įstaigoje pradedamas klinikinis tyrimas apie tai informuojami įstaigos gydytojai. Gydytojas, kurio pacientui klinikinis tyrimas galėtų būti naudingas nukreipia pacientą tyrėjui. Kartais pacientus į klinikinį tyrimą stengiamasi pritraukti ir skelbiant informaciją internete ar skelbimų pagalba.

Yra 2 svarbiausi etapai atrenkant ligonius į klinikinius tyrimus:

Pirmasis principas – laisvanoriškumas. Pacientas, kuris galėtų dalyvauti klinikiniame tyrime detaliai supažindinamas su atliekamu tyrimu – kokie yra tyrimo tikslai, kas iki šiol žinoma apie tiriamąjį preparatą, kokios procedūros numatomos, kokia galima tyrimo nauda ir kokie gali kilti pavojai. Patvirtindamas, jog yra gerai informuotas ir sutinka dalyvauti tyrime, pacientas pasirašo Informuoto asmens sutikimo formą. Be šios formos pasirašymo dalyvavimas klinikiniame tyrime neįmanomas.

Atrasis etapas – įtraukimo ir atmetimo kriterijų įvertinimas. Kai pacientas pasirašo Informuoto asmens sutikimo formą, atliekamas ištyrimas siekiant išsiaiškinti ar pacientas atitinka tyrimo įtraukimo ir atmetimo kriterijus. Visi klinikiniai tyrimai turi anksčiau minėtų institucijų patvirtintą klinikinio tyrimo protokolą, kuriame tiksliai išdėstomi klinikinio tyrimo tikslai, gydymo metodai ir kriterijai pagal kuriuos bus atrenkami klinikinio tyrimo dalyviai.

- Ar šių vaistų/dalyvavimo tyrimuose paklausa, jei taip galima teigti, viršija paklausą?

- Įvykdžius abu anksčiau minėtus reikalavimus kliučių dalyvauti klinikiniame tyrime nelieka. Dažniausiai kliūtimi dalyvauti klinikiniame tyrime tampa neatitikimas įtraukimo kriterijams. Klinikiniai tyrimai atliekami griežtai laikantis protokolo, todėl bet koks neatitikimas protokolo reikalavimams užkerta kelia dalyvauti tyrime. Įtraukimo kriterijai kiekvienam tyrimui yra skirtingi ir apima tokius faktorius kaip ligos diagnozė, stadija, ligos rizikos grupė, iki šiol taikyti gydymo metodai, gretutinės ligos, bendra paciento būklė. Šie kriterijai naudojami siekiant skirti tiriamąjį preparatą tiems pacientams, kuriems jis galėtų padėti ir išvengti sunkių šalutinių reakcijų.

- Kokia yra tolimesnė tokių vaistų eiga?

- Klinikinių tyrimų tikslas įvertinti tiriamojo preparato saugumą, efektyvumą, optimaliausią skyrimo būdą. Klinikiniai tyrimai atsako į klausimą kokią naudą duoda tiriamasis preparatas ir kokia galima žala. Paprastai iki preparatas pradedamas naudoti kasdieninėje praktikoje ir yra registruojamas kaip vaistas būna atliekami bent keli I-os, II-os ir III-ios fazės klinikiniai tyrimai. Klinikinių tyrimų duomenis vertina atsakingos valstybinės ir ES institucijos. Jei vaisto naudojimo teikiama nauda viršija galimą žalą, tiriamasis preparatas registruojamas kaip vaistas, kuris gali būti naudojamas konkrečioms ligoms ar simptomams gydyti (tai vadinama vaisto indikacijomis). Svarbu yra tai, kad paprastai nuo pradinių klinikinių tyrimų iki vaisto įregistravimo praeina bent keli ar net keliolika metų. Įregistravus vaistą ligonių kasa priima sprendimą dėl vaisto įsigijimo išlaidų kompensavimo pacientams. Visi įregistruoti vaistai turi būti ištirti klinikiniuose tyrimuose.

- O kokios yra tokių vaistų grėsmės? Už viską atsako pacientas?

- Jei preparatas tiriamas, reiškia, tyrėjai siekia išsiaiškinti iki tol neįrodytus vaisto poveikio aspektus. Kuo ankstyvesnės fazės klinikinis tyrimas, tuo daugiau neaiškumų. Klinikinį tyrimą galima vertinti kaip sąžiningą sutartį tarp tyrimą atliekančios įstaigos/kompanijos ir paciento. Tyrėjai pacientui atskleidžia viską, ką žino apie tiriamojo preparato naudą ir galimą žalą ir nemokamai teikia gydomąjį preparatą. Pacientas, įvertinęs visą jam pateiktą informaciją, sutinka arba nesutinka dalyvauti griežtai apibrėžtame ir atsakingų institucijų kontroliuojamame klinikiniame tyrime. Kai kuriais atvejais (paprastai sveiki savanoriai) netgi gauna užmokestį už tiriamojo preparato vartojimą.

Tyrime dalyvaujantis pacientas, bet kada, neaiškindamas motyvų ir be jokių pasekmių, gali nutraukti dalyvavimą klinikiniame tyrime. Tyrėjai įsipareigoja informuoti apie visus nepageidaujamus su tiriamojo preparato vartojimu susijusius įvykius, kurie įvyko tyrimo metu, tyrime dalyvaujančius pacientus. Paprastai atliekamos tarpinės duomenų analizės bent kelis kartus tyrimo metu (tyrėjų ar atsakingų institucijų iniciatyva). Jei paaiškėja, kad tiriamojo preparato teikiama nauda mažesnė už galimą žalą – tyrimas nutraukiamas.

Apibendrindamas noriu pasakyti, kad klinikiniai tyrimai yra galbūt svarbiausias medicinos pažangos faktorius. Klinikinių tyrimų metu gautais duomenimis grindžiama visa šiuolaikinė medicina. Labai svarbus faktorius yra ir tai, kad klinikiniai tyrimai suteikia galimybę labai sunkiai sergantiems pacientams pasinaudoti mokslo pažanga, kai nėra jokių kitų efektyvių gydymo metodų. Svarbu ir tai, kad klinikinių tyrimų metu pacientai nemokamai gauna preparatus, kurie rinkoje kainuoja labai brangiai (kartais gydymo kurso kaina gali siekti ir 1 mln. Eur.). Klinikinių tyrimų naudą gali iliustruoti ir tai, kad kai kuriuose garsiausiuose pasauliniuose medicinos centruose didžioji dalis onkologinėmis ligomis sergančių pacientų nėra gydomi standartiniais, įregistruotais metodais, tačiau dalyvauja klinikiniuose tyrimuose.