Priežastis – vieno iš pirmųjų pacientų, kuriam taikytas gydymas, mirtis.
CAR-T terapija kovoja su vėžiu, naudodama paties asmens imunines ląsteles. Jos išskiriamos, modifikuojamos nauju genu ir sugrąžinamos į paciento kūną.
Šie bandymai turėjo patikrinti CAR-T terapijos efektyvumą, naudojant donoro, o ne paties paciento imunines ląsteles.
MIT Technology Review pranešime šis modifikuotas gydymas vadinamas „Universaliu“ CAR-T.
Prancūzijos biofarmacijos kompanija Cellectis FDA sprendimą paskelbė rugsėjo 4 dieną, atskleisdama, kad prarastas pacientas buvo 78 metų amžiaus vyras, sergantis blastine plazmocitoidine dendritine ląstelių neoplazma (BPDCN).
Šiam pacientui buvo suleista Cellectis vaisto dozė, tačiau po aštuonių dienų jis mirė dėl reakcijos į gydymą.
FDA taip pat sustabdė CAR-T bandymus su leukemija, nors anksčiau šiais metais jis veikė su dviem kūdikiais.
Cellectis nėra pirmoji kompanija, per kurios vaistų bandymus mirė pacientas: pernai Juno Therapeutics turėjo nutraukti bandymus, kai mirė keli jos pacientai.
FDA įsikišo, tačiau atlikus kelis pakeitimus, leido tęsti bandymus. Kai mirė dar keli pacientai, Juno buvo liepta nutraukti bandymus visai.
Tuo tarpu Cellectis turės aiškintis su investuotojais – kompanijos akcijos po šio pranešimo smuktelėjo. Kompanijai teks smarkiai kovoti, kad bandymai būtų vėl atnaujinti.
Gal ji ir ne pirmoji, kurios pacientai mirė, tačiau tai kompanija kurios pacientai mirė paskiausiai ir FDA gali netrokšti atnaujinti bandymų, jei nebus imtasi tinkamų saugumo priemonių.
Tą patį galima pasakyti ir apie kitas kompanijas, vykdančias CAR-T bandymus, ar besitikiančias gauti tokį patvirtinimą, kaip ir Novartis. Endpoints pažymi, kad Kite Pharma patvirtinimo tikėjosi praeitą mėnesį, bet Cellectis veiksmai gali tokį patvirtinimą pristabdyti.
„Cellectis artimai bendradarbiauja su tyrėjais ir FDA, siekdama atnaujinti bandymus pagal papildytą protokolą, su mažesne UCART123 doze,“ sakoma kompanijos pranešime.
Rugpjūčio 28 dieną, DSMB (Data Safety Monitoring Board) rekomendavo sumažinti dozę iki 6,25×10⁴ UCART123 ląstelių kilogramui svorio ir apriboti bendrą ciklofosfamido dozę iki 4g per 3 dienas.
Kol kas nėra aišku, kokie bus šio pokyčio rezultatai.