Viena šio vaisto dozė kainuoja 3,5 mln. dolerių, o tai reiškia, kad brangesnio medikamento pasaulyje kol kas nėra.
Iš pirmo žvilgsnio kaina palieka be žado, bet neseniai atliktas vaisto kainos ir efektingumo santykio tyrimas leidžia daryti išvadą, kad, bent jau Amerikoje, vaisto rezultatas kainą pagrindžia.
Vaistai, pavadinimu „Hemgenix“ – tai genų terapija nuo hemofilijos B. Tai itin reta genetinė liga, kai kraujas praktiškai nekreša, ir žmogus rizikuoja nukraujuoti. Pats pavojingiausias šios ligos simptomas – staigūs ir pasikartojantys gausaus kraujavimo epizodai.
Hemofilija B dažniau serga vyrai nei moterys. Nors tikslūs sergančiųjų skaičiai ir nenustatyti, nuo šios ligos Amerikoje kenčia beveik 8 tūkst. asmenų.
Šiuo metu nuo šios rūšies hemofilijos skiriamas vienas vienintelis vaistas, jis pacientams suteikia taip reikalingą krešėjimo faktorių, tačiau gydymas brangus, o jo reikia visam likusiam gyvenimui. Ryškius simptomus juntantiems reikalingas rutininis ir brangus gydymas, o blogiausia tai, kad, bėgant laikui, jo efektyvumas mažėja.
Ekspertų skaičiavimais, šiandien kiekvieno vidutinio sunkumo ar sunkia hemofilija B sergančio paciento gyvenimas valstybei kainuoja nuo 21 iki 23 mln. dolerių. Jungtinėje Karalystėje gydymas kainuoja pigiau nei Amerikoje ir likusioje Europoje, bet vis tiek siekia iki dešimties milijono dolerių.
„Hemgenix“ – vaistas nors ir brangiausias pasaulyje, bet visam gyvenimui pakanka vienos dozės. Į organizmą vaistas patenka per virusinį vektorių, kuris sukurtas taip, kad į reikalingas kepenų ląsteles nuneštų DNR. Tada ląstelės ima dalintis čia genetine medžiaga, taip perduodamos instrukcijas krešėjimo baltymui, žinomam kaip IX faktorius.
Du tyrimai jau patvirtino „Hemgenix“ veiksmingumą ir saugumą. Tyrimo, kuriame dalyvavo 54 vidutine ir sunkia hemofilijos B forma sergantys amerikiečiai, metu mokslininkai nustatė padidėjusį IX faktoriaus aktyvumą, o tai byloja apie galimybę atsisakyti šiuo metu pacientams taikomas rutinines terapijas.
Remiantis tyrimo išvadomis, gydymas genų terapija nekontroliuojamo kraujavimo epizodų skaičių pacientams sumažino daugiau nei 50 proc. Tarp šio vaisto šalutinių poveikių minimas galvos skausmas, gripą primenantys simptomai bei kepenų fermentų padidėjimas, tad prieš skirdami šį vaistą gydytojai privalo į tai atsižvelgti.
„Genų terapija suvaldant hemofoliją buvo tobulinama jau daugiau nei du dešimtmečius. Nepaisant pasiekto progreso ir pritaikytų naujovių, kraujavimo epizodų prevencija ir gydymas daro didžiulę įtaką kiekvieno sergančiojo gyvenimo kokybei“, – sako Jungtinių Valstijų maisto ir vaistų administracijos Biologinių vertinimų ir tyrimų centro vadovas Peteris Marksas.
„Šiandieninis pritarimas suteikia pacientams pasirinkimo laisvę gydant hemofiliją B ir simbolizuoja labai svarbų progresą vystant inovatyvius gydymo būdus nuo šios sunkios ligos kenčiantiems“, – teigia jis.
Kol kas neaišku, ar ši genų terapija tikrai tinka gydyti hemofiliją B, tačiau pirminiai efektyvumo rezultatai iš tiesų daug žadantys.
Tokių retų, bet rimtų ligų, kaip hemofilija B, atveju, JAV maisto ir vaistų administracija turi ypatingų įgaliojimų inicijuoti medicininius tyrimus. Pavyzdžiui, „Hemgenix“ klasifikuojamas kaip vaistas, kurio komercinė gamyba dėl ligos, kuriai jis skirtas, retumo, neapsimoka.
Šiuo metu išskirtines teises ateinančius septynerius metus rinkai siūlyti šiuos vaistus turi „CSL Behring“. Tokios JAV valdžios iniciatyvos skatinti mokslinius tyrimus yra labai svarbi, neleidžianti retoms ligoms būtų nustumtoms į paraštes, tačiau strategija turi ir tamsiąją pusę. Tai taip pat reiškia, kad JAV rinkai tenka farmacijos monopolijų išlaikymo našta, o štai kitos šalys, ribojančios vaistų kainas, raško tarptautinių tyrimų naudos vaisius.
Šiandien JAV sumoka nuo dviejų iki šešių kartų daugiau už receptinius vaistus nei kitos šalys visame pasaulyje.
Ankstesnis brangiausio vaisto rekordas priklauso taip pat vienos dozės genų terapijai, skirtai nugaros raumenų atrofijai gydyti. 2 mln. dolerių kainuojantis gydymo kursas taip pat buvo tapęs karštų diskusijų objektu dėl to, kaip farmacijos bendrovės finansuoja savo verslą.
Nors nemažai farmacijos bendrovių pastaraisiais dešimtmečiais ne kartą prisidengė tokiu, esą, masinei gamybai netinkamų vaistų statusu ir susikūrė monopolijų, naujausias gydymo metodas gali būti vienas iš nedaugelio, tikrai galinčių padėti kad ir nedidelei grupei žmonių.
Nors kaina iš tikrųjų verčia stvertis už galvos, tiems, kuriems pasiseka bendradarbiauti su geranoriška draudimo bendrove, „Hemgenix“ padėtų sutaupyti milijonus medicininių išlaidų ir kardinaliai pagerintų gyvenimo kokybę.
Europos medicinos agentūra ir jos kolegos Jungtinėje Karalystėje ir Australijoje šiuo metu taip pat vertina genų terapiją kaip gydymo būdą. Ekspertai teigia, jog bus labai įdomu stebėti, kiek vaistų gamintojams bus leista įkainoti „Hemgenix“ kitose pasaulio šalyse.