Kaip nurodo sveikatos apsaugos viceministrė Danguolė Jankauskienė, itin retų ligų gydymui iki šiol buvo skiriamas nepakankamas dėmesys – ši tendencija egzistuoja jau kelis dešimtmečius, todėl buvo imtasi pertvarkymų, kurie nuosekliai gerins sergančiųjų ir jų artimųjų padėtį.
„Dažnai kalbant apie itin retas ligas nurodomas kitų šalių pavyzdys, kur didesnė dalis labai retomis ligomis sergančių pacientų gali pasinaudoti tiek gydymo, tiek vaistų kompensacijomis. Užmirštama, kad ten sveikatos apsaugai tenkantis finansavimas dažnai du tris kartus viršija Lietuvos mokesčių mokėtojų skiriamas lėšas. Visgi, nepaistant ribotų finansų, ministerija ėmėsi iniciatyvos pertvarkyti procesus, kurie pagerintų šiomis ligomis sergančių pacientų situaciją. Pakeitimai susiję su greitesniu sprendimu priėmimu, didesniu vaistų prieinamumu ir papildomu finansavimu“, – nurodo viceministrė.
Nuo 2017 m. finansavimas itin retoms ligoms gydyti jau padidintas 5 kartus – nuo 4 iki 20 mln. Eur. Vien šiemet, lyginant su 2022 m., labai retoms ligoms skirtų vaistų ir medicinos pagalbos priemonių kompensavimui skirta trečdaliu daugiau lėšų – nuo 15,63 iki 20,53 mln. Eur, kai bendras Privalomojo sveikatos draudimo fondo (PSDF) biudžetas didėja tik 9,3 proc.
Taip pat parengtos Sprendimų dėl labai retų žmogaus sveikatos būklių gydymo išlaidų kompensavimo priėmimo tvarkos aprašo pataisos, kuriomis numatoma pagerinti Labai retų žmogaus sveikatos būklių gydymo išlaidų kompensavimo komisijos darbą: parengta aiškesnė prašymo kompensuoti gydymą forma, išskirtas jos supaprastintas variantas, teikiant prašymus pakartotinai gydymui tęsti, aiškiau aprašyta skubaus atvejo sąvoka bei patobulintas procesas atvejams išnagrinėti.
Siekiant efektyviau naudoti Privalomojo sveikatos draudimo fondo biudžeto lėšas, Derybų komisija visais atvejais tarpininkaus derybose su gamintojais dėl vaistų, kai vieno paciento gydymo atitinkamu vaistiniu preparatu išlaidos per metus viršija 100 tūkst. Eur.
SAM suburta darbo grupė, kuriai pavesta peržiūrėti teisinį reglamentavimą ir pateikti siūlymus, kaip dar būtų galima pagerinti labai retų žmogaus sveikatos būklių gydymo išlaidų kompensavimo procesus, tęs darbus 2023 m.
Ateityje planuojama galimybė, kad daugiau labai retoms ligoms gydyti skirtų vaistų būtų įtraukti į pagrindinį kompensuojamų vaistų sąrašą, kuomet vaistas kompensuojamas visai pacientų grupei, o ne pavieniam pacientui. Tai leistų atlikti pilnavertį sveikatos technologijų vertinimą, įskaitant palyginamojo efektyvumo, klinikinio veiksmingumo bei farmakoekonominę analizes bei finansuoti vaistus iš bendro, visiems kompensuojamiems vaistams skirto biudžeto.
Labai reta žmogaus sveikatos būklė – yra sveikatos sutrikimas, kai 200 000 Lietuvos gyventojų tenka ne daugiau kaip 1 naujai diagnozuotas atvejis per metus. Labai retų būklių, kurios didžiąja dalimi yra genetinės bei neišgydomos, tiek ankstyva diagnostika tiek gydymas yra sudėtingi ir reikalauja ypač didelių kaštų.
2021 metais pacientų, kuriems kompensuotas gydymas pagal labai retų sveikatos būklių gydymo kompensavimo tvarką, bendras skaičius buvo 287, iš jų 110 naujų pacientų gydymo atvejų (138 pacientai iki 18 m., 125 pacientai 18–65 m., 24 pacientai 64 m. ir vyresni).